“Em todo o mundo, estima-se que existam cerca de 8 mil Doenças Raras (DR), sendo que, a cada semana, são descritas cinco novas doenças. Não obstante o número reduzido de pessoas afetadas pelas DR, é essencial que estas sejam consideradas como uma prioridade para a saúde pública em Portugal, mostrando-se igualmente necessário discutir sobre as dificuldades que as pessoas com DR enfrentam, não só ao nível do diagnóstico, mas também do tratamento e do acesso aos medicamentos órfãos. Por conseguinte, não é possível discutirmos estes desafios sem refletirmos, em simultâneo, sobre os novos caminhos e oportunidades para o futuro das DR. (…)”
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